Johan Rockberg prisad av Novo Nordisk-fonden
KTH-forskaren Johan Rockberg har fått utmärkelsen "Distinguished Innovator” av forskningsstiftelsen Novo Nordisk Foundation och 11 miljoner kronor i forskningsmedel. Pengarna ska gå till vidareutveckling av den genterapi-plattform som Rockbergs forskargrupp har tagit fram för att möjliggöra precis behandling av njursjukdomar.
– Kronisk njursjukdom drabbar mer än 800 miljoner människor och en tredjedel av fallen beror på DNA-mutationer som skulle kunna botas med en fungerande genterapi, säger Johan Rockberg.
Den KTH-utvecklade metoden möjliggör målriktad leverans av DNA via skräddarsydda virus, så kallade virusvektorer, som hittar rätt i kroppen. Dessa virus vill forskarna använda för att leverera det DNA patienten behöver direkt till njurcellerna för att återställa njurfunktionen.
I dagsläget har Rockbergs grupp en fungerande generell plattform i preklinisk fas. De har byggt om virusets ytproteiner så att de känner igen utvalda receptorer som sitter på de celler som de vill nå.
– Vi ser i djurmodell att vektorerna hittar till önskade organ i betydligt högre grad än de vektorer som används i dag och undviker upptag i organ som inte är relevanta, säger Johan Rockberg.
Modulär styrning
De virusvektorer som används i genterapi i dagsläget hamnar till stor del i levern, berättar Johan Rockberg. Det är ett grundproblem när målorganet är njuren, som dessutom i sig är svår att nå med riktade medicinleveranser. Forskarna har angripit utmaningen från proteinteknikhållet genom att fästa små konstruerade bindarproteiner på virusets kapsid (det yttre, skyddande proteinskalet) och rikta dem mot utvalda receptorer på njurcellerna.
– Styrningen blir därmed modulär; byter vi bindare byter vi måltyp av cell, utan att bygga om hela vektorn från grunden, säger Johan Rockberg.
Nu handlar arbetet om två saker: att vidareutveckla och utvärdera njurspecifika virus och att uppmäta effekt på att de faktiskt återställer njurfunktion. Det är fortfarande flera år av prekliniskt arbete kvar innan en första studie i människa kan bli aktuell. Finansieringen och utmärkelsen från Novo Nordisk-fonden är därför mycket välkommen.
– Det här är resultatet av många års metodutveckling som nu kan tas vidare till faktiska tillämpningar. Läkemedelsutveckling kräver långa tidsperspektiv, och den här typen av finansiering gör att vi kan ta ett rejält steg mot framtida tillämpning för njursjukdomar tillsammans med forskande läkare.
Text: Jon Lindhe