Till innehåll på sidan

Satsningen ska ge medicin som botar

En datorgenererad, färgglad bild som föreställer AAV-virus.
AAV är små virus som har förmågan att infektera människor och andra primater. De är för närvarande inte kända för att orsaka sjukdomar, utan kan användas som leverantörer av fungerande DNA:t till våra celler. Bild: Jazzlw

NYHET

Publicerad 2022-08-23

Med bred och tung tvärdisciplinär expertis samt 110 miljoner kronor ska den nybildade innovationsmiljön GeneNova vid KTH fokusera på forskning om tillverkning av läkemedel baserade på genterapi.
– Syftet är att få till ett paradigmskifte kring tillverkning av dessa läkemedel så att fler människor får tillgång till botande behandlingar och inte bara lindrande, säger Johan Rockberg, föreståndare för GeneNova.

Många sjukdomar beror på obalans av proteinerna i människans celler. Det kan till exempel vara genetiska sjukdomar som ärftlig blindhet eller muskelsjukdom, vilka båda genereras av specifika mutationer i patientens DNA.

Johan Rockberg, som vid sidan av rollen som föreståndare också är professor i proteinteknologi vid KTH, berättar att sedan ett par, tre år finns godkända läkemedel som botar dessa patienter. Blinda återfår synen och de som tidigare ej kunna röra sina armar och ben återfår sin kontroll över dessa igen.

– Detta är resultat av genterapi där man använder speciella virus (AAV) för att leverera en fungerande version av DNA:t till våra celler så de återfår sin normala förmåga.

Tillförlitliga diagnostiska metoder

Tyvärr är denna typ av läkemedel väldigt dyr och svår att producera i stor skala. Det saknas också läkemedel för flera sjukdomar som skulle kunna behandlas på liknande sett, detta trots att forskarna numera har stor kunskap om dem. Tack vare fokus på att skapa tillförlitliga diagnostiska metoder, så finns idag möjligheter att läsa av och förstå människans DNA-, RNA- och proteinsammansättning. Det medför att forskare och läkare numera vet mycket mer om patienternas och de friskas tillstånd än tidigare.

– Med den kunskapen kan man lättare se vem som behöver vad för slags vård och vilka läkemedel som skulle behöva tas fram. Det handlar om att ge rätt medicin till rätt person. Däremot saknas idag läkemedel för flera av dessa sjukdomar som vi nu kan förstå bättre. Därför försöker vi ta fram en plattform för att enklare och snabbare kunna utveckla nya läkemedel baserade på genterapi.

Fem projekt beviljades

Av 150 ansökningar var det endast fem stycken femåriga projekt som beviljades. Johan Rockberg är mycket glad och nöjd att GeneNova är ett av dessa.

– GeneNova blir en stark miljö med en totalt budget på över 110 miljoner kronor med 36,6 miljoner från Vinnova och resten från parterna. Såklart är det extra kul att KTH som tekniskt lärosäte lyckas få leda ett stort medicinprojekt och att läkemedelsproduktion lyfts fram som viktig för patienter och Sverige.

Text: Peter Ardell

För mer information, kontakta Johan Rockberg på johanr@biotech.kth.se.

Faktaruta

  • Bakom GeneNova finns förutom KTH av Alfa Laval, AstraZeneca, Biotage, CombiGene, Karolinska Institutet, Uppsala Universitet, Vironova och Ziccum.
  • För att ta ett helhetsgrepp på tillverkningsprocessen av genterapiläkemedel siktar forskarna bland anna på nya metoder för DNA-framställning, nya typer av kapsider att packa DNA i, nya producentceller som tycker om att göra AAV-virus, nya odlingsprocesser för sådana, ny hårdvara för att se till att rätt miljö upprätthålls i en bioreaktor, mjukvara för analys av produktkvalitet samt nya sätt att förvara läkemedlet så dessa inte kräver omständliga och dyra kylkedjor för att nå patienterna.